UniQure AMT-130 基因疗法在亨廷顿病试验中取得突破性进展，股价飙升 194%

UniQure 的 AMT-130 基因疗法在一项关键的 I/II 期临床试验中取得了显著成果，成功将亨廷顿病（HD）的疾病进展速度降低了 75%。 该疗法还在功能性能力（TFC）评分上实现了 60% 的进展减缓，认知和运动功能也呈现出积极趋势。 安全性良好，且 AMT-130 已获得 FDA 的突破性疗法（Breakthrough Therapy）和再生医学高级疗法（RMAT）认证。 UniQure 计划于 2026 年第一季度提交生物制品许可申请（BLA），为患者带来新的希望。

在公告发布后，UniQure（纳斯达克股票代码：QURE）的股价飙升 194%，显示出投资者对 AMT-130 潜力的强烈信心。 截至最新交易日，QURE 股价为 $39.56，当日波动区间为 $14.07 至 $42.63，成交量超过 3000 万股。 分析师维持“强力买入”评级，12 个月目标价为 $39.91。

这些进展凸显了 AMT-130 作为亨廷顿病变革性治疗方案的潜力，并反映出投资者对 UniQure 未来前景的高度认可。

参考资料： UniQure 官方公告