全球首款巴思综合征治疗药物
全球首款罕见病巴思综合征疗法:Elamipretide获FDA加速批准
Elamipretide(Forzinity)成为全球首个获FDA批准的巴思综合征疗法,为患者带来全新希望。本文回顾其意外发现、公司的研发历程、临床数据及监管挑战。
全球首款巴思综合征治疗药物
Elamipretide(Forzinity)成为全球首个获FDA批准的巴思综合征疗法,为患者带来全新希望。本文回顾其意外发现、公司的研发历程、临床数据及监管挑战。
Forzinity
Forzinity (elamipretide) makes history as the first FDA-approved therapy for Barth syndrome. Learn about Hazel Szeto’s discovery, Stealth Biotherapeutics’ development journey, and the clinical evidence supporting approval.