完整回复信
2025年FDA新药完整回复信(CRL)解析：拒批原因与后续走向
2025年，FDA对19款重要药物申请发布了完全回复函（CRLs），原因包括临床疗效不足、生产缺陷和试验设计问题。本分析详细介绍了每款药物的拒绝情况、CRL后续行动及趋势，Elamipretide于9月19日获批凸显重新提交成功。
elamipretide
全球首款巴思综合征治疗药物
全球首款罕见病巴思综合征疗法：Elamipretide获FDA加速批准
Elamipretide（Forzinity）成为全球首个获FDA批准的巴思综合征疗法，为患者带来全新希望。本文回顾其意外发现、公司的研发历程、临床数据及监管挑战。
Forzinity
From Discovery to FDA Approval: Forzinity Becomes First Therapy for Barth Syndrome
Forzinity (elamipretide) makes history as the first FDA-approved therapy for Barth syndrome. Learn about Hazel Szeto’s discovery, Stealth Biotherapeutics’ development journey, and the clinical evidence supporting approval.