截至 2025 年 9 月 20 日，美国 FDA 已批准 28 款创新药物，涵盖 肿瘤学、感染病学、神经学、血液学、肾脏病学、眼科以及疼痛管理 等领域。今年的批准趋势主要体现在三个方面：

• 肿瘤精准医学持续扩展
• 非阿片类疼痛控制的首创机制
• 罕见病治疗的突破

这些批准也凸显出 中国来源创新药在全球市场的影响力。最突出的例子是 迪哲医药自主研发的 舒沃替尼 （sunvozertinib，Zegfrovy)，用于 EGFR exon20 插入型非小细胞肺癌（NSCLC）。

剂型分布

2025 年 1 月 1 日 – 9 月 20 日 FDA 创新药批准情况

• 小分子药物：18
• 单克隆抗体：4
• 抗体偶联药物（ADC）：2
• siRNA：1
• 双特异性抗体：1
• 联合疗法：1
• 寡核苷酸/反义寡核苷酸（ASO）：1

➡ 小分子仍占主导，同时生物制剂和新型给药方式呈稳步增长趋势。

2025 年关键成就

精准肿瘤学 —— 6 款药物针对特定遗传亚型

• ROS1+ NSCLC (taletrectinib)
• KRAS 突变卵巢癌 (avutometinib/defactinib)
• c-Met 高表达 NSCLC (telisotuzumab vedotin)
• EGFR exon20 插入 NSCLC (sunvozertinib，舒沃替尼，迪哲医药)
• HER2 阴性乳腺癌 (datopotamab deruxtecan)
• HER2 突变 NSCLC (zongertinib)

非阿片类镇痛突破

Vertex 的 suzetrigine (Journavx) —— 全球首个 NaV1.8 抑制剂，用于中重度急性疼痛管理，开创新策略；但扩展至慢性疼痛领域仍受 FDA 审慎监管。

罕见病治疗进展

• Mirdametinib：成人/儿童 NF1-PN
• Fitusiran（siRNA）：血友病 A/B
• Garadacimab：遗传性血管性水肿（HAE）预防
• Dordaviprone (Modeyso)：H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤
• Brensocatib (BRINSUPRI)：非囊性纤维化支气管扩张症
• Donidalorsen (DAWNZERA)：HAE 预防，RNA 靶向疗法
• Rilzabrutinib (Wayrilz)：成人 ITP，首个 BTK 抑制剂
• Elamipretide (Forzinity)：巴思综合征，首个线粒体靶向疗法

抗微生物耐药

Gepotidacin (Blujepa) —— 全球首个新机制口服抗生素，用于耐药尿路感染。

儿童及预防方向

• Clesrovimab (Enflonsia) —— 单剂量 RSV 预防，降低婴儿住院率
• Fitusiran —— siRNA 靶向预防，为儿童血友病患者提供新选择

2025 年值得关注的批准药物

• Journavx (suzetrigine)：首个 NaV1.8 阻断剂
• Gomekli (mirdametinib)：NF1-PN 成人/儿童疗法
• Blujepa (gepotidacin)：耐药 UTI 抗生素
• Qfitlia (fitusiran)：血友病 siRNA 疗法
• Imaavy (nipocalimab)：MG 治疗 FcRn 抗体
• Ibtrozi (taletrectinib)：CNS 穿透 ROS1/TRK 抑制剂
• Enflonsia (clesrovimab)：婴儿 RSV 单剂量预防
• Zegfrovy (sunvozertinib)：Dizal EGFR exon20 插入口服靶向药
• Modeyso (dordaviprone)：H3 K27M 突变 DMG 治疗
• Hernexeos (zongertinib)：HER2 突变 NSCLC 口服疗法
• BRINSUPRI (brensocatib)：非囊性纤维化支气管扩张症
• DAWNZERA (donidalorsen)：HAE RNA 靶向预防药
• Wayrilz (rilzabrutinib)：成人 ITP BTK 抑制剂
• Forzinity (elamipretide)：巴思综合征线粒体靶向药

中国创新药企多次见证历史时刻！

• 舒沃替尼（sunvozertinib，商品名：舒沃哲®，英文商标：ZEGFROVY®， 迪哲医药) —— 首个中国自主研发肺癌靶向药获 FDA 批准。
• 派安普利单抗 （Penpulimab，商品名：安尼可 ®，康方生物) —— 国产 PD-1 获批美国上市，用于鼻咽癌。
• 他雷替尼 （Taletrectinib，葆元医药/信达生物) —— ROS1+ NSCLC 靶向药，美国获批，葆元医药 2025 年被 Nuvation Bio 收购。

2025年FDA批准药物全清单（1月1日 – 9月20日，28个）

1. Datroway

通用名: datopotamab deruxtecan-dlnk
批准日期: 2025年1月17日
适应症: HER2阴性、HR阳性的转移性乳腺癌
类型: ADC（抗体-药物偶联物）
作用机制: 靶向TROP2的ADC
IUPAC 名称: N/A（生物制剂）
SMILES: N/A（生物制剂）
申办方: 第一三共 / 阿斯利康

2. Grafapex

通用名: treosulfan
批准日期: 2025年1月21日
适应症: 造血干细胞移植预处理方案
类型: 小分子
作用机制: 烷化剂
IUPAC 名称: [(2S,3S)-2,3-二羟基-4-甲磺酰氧基丁基]甲磺酸酯
SMILES: COCS(=O)(=O)OCC(O)C(O)C(O)COS(=O)(=O)OC
申办方: Medac

3. Journavx

通用名: suzetrigine
批准日期: 2025年1月30日
适应症: 中重度急性疼痛
类型: 小分子
作用机制: 电压门控钠通道（NaV1.8）阻断剂
IUPAC 名称: 4-[[(2R,3S,4S,5R)-3-(3,4-二氟-2-甲氧基苯基)-4,5-二甲基-5-(三氟甲基)氧戊环-2-羰基]氨基]吡啶-2-甲酰胺
SMILES: C[C@H]1[C@H]([C@@H](O[C@@]1(C)C(F)(F)F)C(=O)NC2=CC(=NC=C2)C(=O)N)C3=C(C(=C(C=C3)F)F)OC
申办方: Vertex
临床意义: 首个同类非阿片类镇痛药，解决阿片类成瘾问题。

4. Gomekli

通用名: mirdametinib
批准日期: 2025年2月11日
适应症: NF1伴丛状神经纤维瘤
类型: 小分子
作用机制: MEK1/2 抑制剂
IUPAC 名称: N-[(2R)-2,3-二羟基丙氧基]-3,4-二氟-2-(2-氟-4-碘苯胺基)苯甲酰胺
SMILES: C1=CC(=C(C=C1I)F)NC2=C(C=CC(=C2F)F)C(=O)NOC[C@@H](CO)O
申办方: SpringWorks

5. Romvimza

通用名: vimseltinib
批准日期: 2025年2月14日
适应症: 症状性腱鞘巨细胞瘤
类型: 小分子
作用机制: CSF1R 抑制剂
IUPAC 名称: 3-甲基-5-[6-甲基-5-[2-(1-甲基吡唑-4-基)吡啶-4-基]氧吡啶-2-基]-2-(异丙氨基)嘧啶-4-酮
SMILES: CC1=C(C=CC(=N1)C2=CN=C(N(C2=O)C)NC(C)C)OC3=CC(=NC=C3)C4=CN(N=C4)C
申办方: Deciphera

6. Blujepa

通用名: gepotidacin
批准日期: 2025年3月25日
适应症: 非复杂性尿路感染（UTI）
类型: 小分子
作用机制: 细菌拓扑异构酶 II 抑制剂
IUPAC 名称: (2R)-2-({4-[(3,4-二氢-2H-吡喃[2,3-c]吡啶-6-基甲基)氨基]-1-哌啶基}甲基)-1,2-二氢-3H,8H-2a,5,8a-三氮杂蒽-3,8-二酮
SMILES: C1CC2=CC(=NC=C2OC1)CNC3CCN(CC3)C[C@@H]4CN5C(=O)C=CC6=C5N4C(=O)C=N6
申办方: 葛兰素史克
临床意义: 首个同类抗生素，有效应对耐药泌尿致病菌。

7. Qfitlia

通用名: fitusiran
批准日期: 2025年3月28日
适应症: A型或B型血友病
类型: siRNA
作用机制: 靶向抗凝血酶的siRNA
IUPAC 名称: N/A（寡核苷酸）
SMILES: N/A（寡核苷酸）
申办方: 赛诺菲
临床意义: 首个血友病siRNA疗法，Phase 3试验显示年出血率降低71–73%，每两个月给药一次简化了预防方案。

8. Vanrafia

通用名: atrasentan
批准日期: 2025年4月2日
适应症: IgA肾病
类型: 小分子
作用机制: 内皮素A受体拮抗剂
IUPAC 名称: (2R,3R,4S)-4-(1,3-苯二恶烷-5-基)-1-[2-(二丁氨基)-2-氧乙基]-2-(4-甲氧基苯基)吡咯烷-3-羧酸
SMILES: CCCCN(CCCC)C(=O)CN1C[C@@H]([C@H]([C@@H]1C2=CC=C(C=C2)OC)C(=O)O)C3=CC4=C(C=C3)OCO4
申办方: Chinook/罗氏

9. penpulimab-kcqx, 安尼可

通用名: penpulimab-kcqx, 派安普利单抗
批准日期: 2025年4月23日
适应症: 鼻咽癌
类型: 单克隆抗体
作用机制: 抗PD-1抗体
IUPAC 名称: N/A（生物制剂）
SMILES: N/A（生物制剂）
申办方: 康方生物

10. Imaavy

通用名: nipocalimab-aahu
批准日期: 2025年4月29日
适应症: 全身性重症肌无力
类型: 单克隆抗体
作用机制: 抗FcRn抗体
IUPAC 名称: N/A（生物制剂）
SMILES: N/A（生物制剂）
申办方: 强生
临床意义: VIVACITY-MG3试验显示MG-ADL评分改善4.70分，提高肌肉功能和生活质量。

11. Avmapki Fakzynja Co-Pack

通用名: avutometinib / defactinib
批准日期: 2025年5月8日
适应症: KRAS突变卵巢癌
类型: 联合（小分子）
作用机制: MEK抑制剂 + FAK抑制剂
IUPAC 名称:

• Avutometinib: N-(1-甲基-5-(2-(5-(三氟甲基)-1H-咪唑-2-基)pyridin-4-yloxy)pyridin-2-yl)-2-(3-(三氟甲基)苯基)乙酰胺
• Defactinib: N-甲基-4-({4-[({3-[甲基(甲磺酰基)氨基]吡啶-2-基}甲基)氨基]-5-(三氟甲基)嘧啶-2-基}氨基)苯甲酰胺
  SMILES:
• Avutometinib: Cc1c(c(c(c(n1)NC(=O)Cc2cc(cc(c2)C(F)(F)F)C(F)(F)F)Oc3ccnc(c3)c4[nH]c(c(n4)C(F)(F)F)C)C
• Defactinib: CNC(=O)c1ccc(cc1)Nc2ncc(c(n2)NCc3c(c(c(cn3)N(C)S(=O)(=O)C)C(F)(F)F)C
  申办方: Verastem

12. Emrelis

通用名: telisotuzumab vedotin-tllv
批准日期: 2025年5月14日
适应症: c-Met过表达的非小细胞肺癌
类型: ADC（抗体-药物偶联物）
作用机制: c-Met靶向ADC
IUPAC 名称: N/A（ADC/生物制剂）
SMILES: N/A（ADC/生物制剂）
申办方: 艾伯维/Seagen

13. Tryptyr

通用名: acoltremon
批准日期: 2025年5月28日
适应症: 干眼症
类型: 小分子
作用机制: 神经营养因子受体调节剂
IUPAC 名称: (1R,2S,5R)-N-(4-甲氧基苯基)-5-甲基-2-异丙基环己烷-1-甲酰胺
SMILES: C[C@@H]1CC[C@H]([C@@H](C1)C(=O)NC2=CC=C(C=C2)OC)C(C)C 
申办方: Novaliq

14. Enflonsia

通用名: clesrovimab-cfor
批准日期: 2025年6月9日
适应症: 婴儿呼吸道合胞病毒（RSV）预防
类型: 单克隆抗体
作用机制: 抗RSV抗体
IUPAC 名称: N/A（生物制剂）
SMILES: N/A（生物制剂）
申办方: 强生杨森
临床意义: CLEVER试验显示住院率降低84.3%，提供一次性预防方案。

15. Ibtrozi

通用名: taletrectinib, 他雷替尼
批准日期: 2025年6月11日
适应症: ROS1阳性非小细胞肺癌
类型: 小分子
作用机制: ROS1抑制剂
IUPAC 名称: N-(5-((4-(1H-吲哚-3-基)pyrimidin-2-yl)氨基)-2-氟苯基)-4-(1-甲基-1H-吡唑-4-基)噻唑-2-胺
SMILES: Cn1cc(c(n1)C)Sc2ncc(s2)Nc3cc(c(c(c3)F)Nc4nccc(n4)c5c[nH]c6c5cccc6)
申办方: 第一三共(原研), 葆元医药/Nuvation Bio
临床意义: 高中枢神经系统穿透率，TRUST-I/II试验ORR 71%，DOR 14.1个月。

16. Andembry

通用名: garadacimab-gxii
批准日期: 2025年6月16日
适应症: 遗传性血管性水肿（HAE）预防
类型: 单克隆抗体
作用机制: 抗FXII抗体
IUPAC 名称: N/A（生物制剂）
SMILES: N/A（生物制剂）
申办方: CSL Behring

17. Lynozyfic

通用名: linvoseltamab-gcpt
批准日期: 2025年7月2日
适应症: 多发性骨髓瘤（≥4线治疗后）
类型: 双特异性抗体
作用机制: CD38靶向双特异性抗体
IUPAC 名称: N/A（生物制剂）
SMILES: N/A（生物制剂）
申办方: 再生元

18. Zegfrovy, 舒沃哲

通用名: sunvozertinib, 舒沃替尼
批准日期: 2025年7月2日
适应症: 非小细胞肺癌，EGFR外显子20突变
类型: 小分子
作用机制: EGFR外显子20抑制剂
IUPAC 名称: N-[5-[[4-[5-氯-4-氟-2-(2-羟基异丙基)苯胺基]嘧啶-2-基]氨基]-2-[(3R)-3-(二甲氨基)pyrrolidin-1-yl]-4-甲氧基苯基]丙烯酰胺
SMILES: CC(C)(C1=CC(=C(C=C1NC2=NC(=NC=C2)NC3=C(C=C(C(=C3)NC(=O)C=C)N4CCC@HN(C)C)OC)Cl)F)O
申办方: 迪哲医药
临床意义: 首个且唯一获FDA批准的口服EGFR外显子20突变靶向疗法，由中国Dizal研发。

19. Ekterly

通用名: sebetralstat
批准日期: 2025年7月3日
适应症: 急性遗传性血管性水肿（HAE）发作
类型: 小分子
作用机制: 血浆激肽原酶（kallikrein）抑制剂
IUPAC 名称: N-[(3-氟-4-甲氧基吡啶-2-基)甲基]-3-(甲氧基甲基)-1-[[4-[(2-氧吡啶-1-基)甲基]苯基]甲基]咪唑-4-羧酰胺
SMILES: COCC1=NN(C=C1C(=O)NCC2=NC=CC(=C2F)OC)CC3=CC=C(C=C3)CN4C=CC=CC4=O
申办方: KalVista

20. Anzupgo

通用名: delgocitinib
批准日期: 2025年7月23日
适应症: 慢性手湿疹
类型: 小分子
作用机制: 泛JAK抑制剂
IUPAC 名称: 3-[(3S,4R)-3-甲基-7-(7H-吡咯[2,3-d]嘧啶-4-基)-1,7-二氮杂螺[3.4]辛烷-1-基]-3-氧丙腈
SMILES: C[C@H]1CN([C@]12CCN(C2)C3=NC=NC4=C3C=CN4)C(=O)CC#N
申办方: Japan Tobacco

21. Sephience

通用名: sepiapterin
批准日期: 2025年7月28日
适应症: 苯丙酮尿症（PKU）中的高苯丙氨酸血症
类型: 小分子
作用机制: 四氢生物蝶呤（BH4）前体
IUPAC 名称: 2-氨基-6-[(2S)-2-羟基丙酰基]-7,8-二氢-3H-蝶呤-4-酮
SMILES: C[C@@H](C(=O)C1=NC2=C(NC1)N=C(NC2=O)N)O
申办方: PTC Therapeutics

22. Vizz

通用名: aceclidine
批准日期: 2025年7月31日
适应症: 老花眼
类型: 小分子
作用机制: 毒蕈碱受体激动剂
IUPAC 名称: 1-氮杂双环[2.2.2]辛烷-3-酰基
SMILES: CC(=O)OC1CN2CCC1CC2
申办方: Visus Therapeutics

23. Modeyso

通用名: dordaviprone
批准日期: 2025年8月6日
适应症: H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤
类型: 小分子
作用机制: 多巴胺D2/3受体拮抗剂 + 线粒体蛋白酶ClpP激动剂
IUPAC 名称: 11-苄基-7-[(2-甲基苯基)甲基]-2,5,7,11-四氮杂三环[7.4.0.0²,⁶]十三-1(9),5-二烯-8-酮
SMILES: CC1=CC=CC=C1CN2C(=O)C3=C(CCN(C3)CC4=CC=CC=C4)N5C2=NCC5
申办方: Jazz Pharmaceuticals（2025年4月收购Chimerix）
临床意义: 首个获FDA批准的H3 K27M突变DMG系统性疗法，治疗儿童及青少年高侵袭性中线脑瘤。

24. Hernexeos

通用名: zongertinib
批准日期: 2025年8月8日（美国），8月29日（中国）
适应症: 非小细胞肺癌，HER2突变/转移
类型: 小分子
作用机制: HER2（ERBB2）激酶抑制剂
IUPAC 名称: N-[1-[4-[3-甲基-4-(1-甲基苯并咪唑-5-基)氧苯胺]嘧啶并[5,4-d]嘧啶-6-基]哌啶-4-基]丙烯酰胺
SMILES: CC1=C(C=CC(=C1)NC2=NC=NC3=CN=C(N=C32)N4CCC(CC4)NC(=O)C=C)OC5=CC6=C(C=C5)N(C=N6)C
申办方: Boehringer Ingelheim
临床意义: Boehringer Ingelheim首个美国肿瘤药物批准，首个口服HER2选择性TKI，为NSCLC提供可耐受、方便的治疗选择。

25. BRINSUPRI

通用名: brensocatib
批准日期: 2025年8月12日
适应症: 非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）
类型: 小分子
作用机制: 可逆DPP1抑制剂
IUPAC 名称: (2S)-N-[(1S)-1-氰基-2-[4-(3-甲基-2-氧代-1,3-苯并恶唑-5-基)苯基]乙基]-1,4-恶唑烷-2-羧酰胺
SMILES: CN1C2=C(C=CC(=C2)C3=CC=C(C=C3)CC@@HNC(=O)[C@@H]4CNCCCO4)OC1=O
申办方: Insmed
临床意义: 首个获FDA批准的NCFB疗法及首个DPP1抑制剂，Phase 3 ASPEN试验显示减轻急性加重21%（10 mg）及20%（25 mg），针对中性粒细胞炎症根源。

26. DAWNZERA

通用名: donidalorsen
批准日期: 2025年8月21日
适应症: 遗传性血管性水肿（HAE）成人及≥12岁儿童预防
类型: 寡核苷酸（反义寡核苷酸，ASO）
作用机制: 靶向血浆激肽原（PKK）mRNA的RNA抑制剂
申办方: Ionis Pharmaceuticals
临床意义: 首个且唯一RNA靶向HAE预防药，OASIS-HAE试验显示发作次数降低81%（每4周给药）及87%（从第二次剂量开始），最长给药间隔Q4W或Q8W。

27. Wayrilz

通用名: rilzabrutinib
批准日期: 2025年8月29日
适应症: 成人持续或慢性免疫性血小板减少症（ITP），对既往治疗反应不足
类型: 小分子
作用机制: 可逆共价Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，抑制B细胞及Fc受体介导的自身抗体活性
IUPAC 名称: (E)-2-[(3R)-3-[4-氨基-3-(2-氟-4-苯氧基苯基)吡唑并[3,4-d]嘧啶-1-基]哌啶-1-羰基]-4-甲基-4-[4-(氧杂环丙基)哌嗪-1-基]戊-2-烯腈
SMILES: CC(C)(/C=C(\C#N)/C(=O)N1CCC[C@H](C1)N2C3=NC=NC(=C3C(=N2)C4=C(C=C(C=C4)OC5=CC=CC=C5)F)N)N6CCN(CC6)C7COC7
申办方: 赛诺菲（原由Principia Biopharma开发，2020年收购）

28. Forzinity

通用名: elamipretide
批准日期: 2025年9月19日
适应症: Barth综合征，体重≥30 kg患者
类型: 小分子
作用机制: 线粒体内膜心磷脂稳定剂
IUPAC 名称: (2S)-6-氨基-2-[(2S)-2-[(2R)-2-氨基-5-胍基戊酰胺]-3-(4-羟基-2,6-二甲基苯基)丙酰胺]-N-[(1S)-1-羰基-2-苯基乙基]己酰胺
SMILES: CC1=CC(=CC(=C1C[C@@H](C(=O)N[C@@H](CCCCN)C(=O)N[C@@H](CC2=CC=CC=C2)C(=O)N)NC(=O)[C@@H](CCCN=C(N)N)N)C)O 
申办方: Stealth Biotherapeutics
临床意义: 首个FDA批准的巴思综合征疗法，一种罕见X连锁线粒体疾病，主要影响男性，表现为心肌病、骨骼肌病及生长迟缓。加速审批，使用膝伸肌力量改善作为替代终点；每日皮下注射，主要不良反应为注射部位轻微反应。标志着超罕见疾病线粒体药物治疗的里程碑。

注：本文英文版可通过以下链接访问：https://www.sinodrugwatch.com/fda-novel-drug-approvals-for-2025-precision-therapies-rare-diseases-and-chinas-growing-footprint/